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       英(ying)国制(zhi)药(yao)公(gong)司(si)GW Pharma是大麻素处方药科学(xue)、开发(fa)、商业化领(ling)域的(de)全球(qiu)领(ling)导者。近日，该公(gong)司(si)及其(qi)美国子公(gong)司(si)Greenwich Biosciences宣布，美国(guo)食品和(he)药物管理局（FDA）已批准(zhun)大麻素药物Epidiolex（cannabidiol，大麻二(er)醇，CBD）口服液体制剂(ji)一(yi)个新(xin)的适应(ying)症，用于(yu)≥1岁患(huan)者治疗与结(jie)节(jie)性硬化症（TSC）相(xiang)关的癫痫发作。该适应症通(tong)过优先审查程序(xu)获(huo)得批准(zhun)。在欧洲，该药（商品名：Epidyolex）用于上述(shu)相同(tong)适应症的申请正(zheng)在接受欧洲药(yao)品管理局（EMA）的审查(cha)。

       Epidiolex是(shi)美国FDA批(pi)准的第2个治疗(liao)TSC相关癫痫发作的药物。诺华依维莫(mo)司（everolimus）是第一个被(bei)批准治(zhi)疗TSC相关癫(dian)痫发作的药物，该(gai)药分(fen)别于2017年1月、2018年(nian)4月获(huo)得欧盟批准（商品名(ming)：Votubia）和美国(guo)批准（商品名(ming)：Afinitor DISPERZ），用(yong)于≥2岁儿(er)童和成人(ren)，辅助治(zhi)疗与(yu)TSC相关的部(bu)分发作性癫痫。

       Epidyolex/Epidiolex是(shi)美欧批准治疗癫痫的首(shou)个植物(wu)来源大麻素药(yao)物(wu)，也是(shi)首(shou)个新型抗癫痫药(yao)物(wu)（AED）。在美国和欧盟(meng)，该药(yao)分(fen)别于(yu)2018年6月、2019年6月获批上市。业(ye)界对该药的商(shang)业(ye)前(qian)景十分看(kan)好(hao)。科睿唯安(an)此前(qian)预测，该在2022年(nian)的销售额将达(da)到12亿美元。

       此次批准，是Epidiolex在监管方面(mian)获得的第(di)三个适应(ying)症。之前，该药(yao)在美国和欧盟已被批准，用于≥2岁儿(er)童和成(cheng)人患(huan)者，辅助治疗与Lennox-Gastaut综合征（LGS）和Dravet综合(he)征（DS）相关的(de)癫痫。在美国(guo)和欧盟，Epidyolex/Epidiolex均(jun)被授予了治疗(liao)DS、LGS、TSC相关癫(dian)(dian)痫发作的孤儿药(yao)资格，每一种都是(shi)罕见的、严重的、儿童期发病的药(yao)物难(nan)治性癫(dian)(dian)痫类型。

       TSC是(shi)(shi)一种(zhong)罕见的(de)、严重的(de)、儿童期发生的(de)遗(yi)传性疾病。癫痫是(shi)(shi)TSC最常见的(de)神经学特征，多达三(san)分之二的(de)TSC患者会经历药物难治(zhi)性(xing)癫痫发作，在解(jie)决与TSC相关癫(dian)痫发(fa)作方(fang)面，对新的治疗方(fang)法存在着(zhe)重大需(xu)求。来(lai)自III期临床研究(jiu)的数据显示，与安(an)慰剂(ji)相比，Epidiolex显著(zhu)减少(shao)了(le)TSC相关的难治性癫痫(xian)发作(zuo)（包(bao)括局灶性和全身性），并(bing)改善了患者的整(zheng)体状况。随着此次新适应症批准，Epidiolex将为TSC患者群(qun)体提(ti)供一(yi)个(ge)重要的(de)治疗选择。

结(jie)节性硬(ying)化(hua)综合症-TSC（图片来(lai)源：childneurologyfoundation.org）

       此次批准基于(yu)一项(xiang)随机、双盲、安慰(wei)剂对照III期(qi)临床研究的结(jie)果。该研究共入组了224例(li)（年龄1-65岁(sui)）被确诊为(wei)对治疗有抵抗（难治性）的TSC患者(zhe)，这(zhei)些患者(zhe)被随机(ji)分配接(jie)受(shou)Epidiolex 25mg/公斤/天（n=75）、Epidiolex 50mg/公斤/天（n=73）、安慰剂(ji)（n=76），治(zhi)疗16周（4周(zhou)滴定(ding)期、12周维持(chi)期(qi)）。主要终点是(shi)治疗期(qi)间Epidiolex与安慰剂相比TSC相关局灶性和全身性癫痫(xian)发作频率相对基线的(de)(de)百分比变化(hua)。关键的(de)(de)次要终(zhong)点(dian)包括：癫痫(xian)发作减少≥50%的患者(zhe)比例、总发作频率（包括局灶性感觉和(he)癫痫痉挛）减少(shao)≥50%的(de)患(huan)者比例，受试(shi)者/照料(liao)者整体(ti)状况变化的(de)总体(ti)印象（S/CGIC）。

       结(jie)果显示(shi)，研究达(da)到(dao)了(le)主要(yao)终点(dian)，与安慰剂(ji)组相比，Epidiolex治疗(liao)组(zu)TSC相关癫痫发作频(pin)率显著(zhu)降低：Epidiolex 25mg/kg/天治疗组、50mg/kg/天治疗组相对基线分别降低49%、48%，安慰剂(ji)组降低27%（p=0.0009，p=0.00118）。

 ;      所有关键(jian)次要终点(dian)的结果均支持(chi)对主(zhu)要终点(dian)的影响(xiang)。具体为：（2）与安(an)慰剂组相(xiang)比，Epidiolex治疗组有更高比例(li)的(de)患者癫(dian)痫发作减少50%或更大(da)幅度的减少（25mg/kg/天组为36%、50mg/kg/天组为40%，安慰剂组(zu)为22%，p=0.0692和p=0.0245）。（2）与(yu)安慰剂组相比，2种(zhong)剂量(liang)Epidiolex治(zhi)疗组(zu)均有(you)48%的(de)患者总发作(zuo)频率（包括(kuo)局灶性感觉和癫(dian)痫痉挛）经历了更(geng)大幅度的(de)减少，安慰(wei)剂组(zu)为(wei)27%（p=0.0013和p=0.0018）。（3）根据患者/照料者总体印象(S/CGIC)问卷调查结果(guo)，Epidiolex 25mg/kg/天组、Epidiolex 50mg/kg/天组报告整体状况得到改善的比例分别为69%、62%、安慰(wei)剂组为(wei)39%（p=0.0074和p=0.0580）。（4）额外的分(fen)析显(xian)示，Epidiolex治疗(liao)患(huan)者(zhe)与安慰剂患(huan)者(zhe)相比在复合局灶性癫痫(xian)发作方面经历了更(geng)大幅度的减少（25mg/kg/天治疗组、50mg/kg/天治疗组患者比例分别为52%、50%，安慰剂组比例为32%，p=0.0076和p=0.0116）。

   ;    该(gai)研究中(zhong)观(guan)察到(dao)的(de)安全概况与之前的(de)研究结果一(yi)致，没有(you)发现新的(de)安全风险。不良事件（AE）发生率在25mg/kg/天组为93%、50mg/kg/天组为100%、安慰剂组为95%。两种剂量都具有可(ke)接受(shou)的安全性(xing)，25 mg/kg/天的不良事件少于50 mg/kg/天。最常见的不良反应是腹泻、食欲下降和嗜睡。

       结节(jie)性(xing)硬(ying)化症（TSC）是一种罕见的遗传病，影响美国约5万人、全(quan)球近100万人。在全球范围内，每天至少有2例TSC婴儿诞(dan)生，估(gu)计每6000个新生儿(er)中就有一个。该病主要(yao)是(shi)导致良(liang)性肿瘤在身体的(de)重要(yao)器官中生长(zhang)，包括大脑、皮肤(fu)、心脏、眼(yan)睛、肾脏和肺，是(shi)导致遗传(chuan)性癫痫的(de)主要(yao)原因。TSC通常(chang)在(zai)出生后的第一年发生，表现(xian)为局灶性癫痫或婴儿痉挛，并与(yu)孤独(du)症和智力残疾(ji)的风(feng)险(xian)增加有关(guan)。病(bing)情(qing)的严重(zhong)程度可(ke)能有很大差异。在(zai)一些儿童中，这种疾(ji)病(bing)非常(chang)轻微，而另一些儿童则可(ke)能出现(xian)危及(ji)生命(ming)的并发症。约(yue)85%的TSC患者存在(zai)癫痫，并可能发展为对药物难治(zhi)。超过60%的TSC患者不能通过(guo)标准治疗如抗(kang)癫(dian)痫(xian)(xian)药物(wu)、癫(dian)痫(xian)(xian)手术、生酮饮食(shi)或迷走(zou)神经刺激等(deng)来(lai)控制癫(dian)痫(xian)(xian)发(fa)作，相比之下，30-40%的(de)无TSC的癫(dian)痫患者是耐药的。

       Epidyolex/Epidiolex是(shi)一(yi)种口服的、高纯度CBD提取物液(ye)体制(zhi)剂，CBD是一种来自大(da)麻植物的非精神类成分，对于神经系统具有多种药(yao)理作用(yong)。大(da)量的研(yan)究表(biao)明，CBD具有(you)明显的抗癫(dian)痫和抗惊厥活性，相比(bi)现有(you)抗癫(dian)痫药物副(fu)作(zuo)用更(geng)少。

       Epidyolex/Epidiolex是(shi)美欧批准治疗(liao)癫痫(xian)的首个植物来源大麻素(su)药物，也是(shi)首个新型(xing)抗癫痫(xian)药物（AED）。在美国(guo)，Epidiolex于(yu)2018年6月获(huo)得批(pi)准。在欧盟，Epidyolex于2019年(nian)6月获得批准。业界对该(gai)(gai)药的(de)商业前景十分看好。科(ke)睿唯安此前预测(ce)，该(gai)(gai)在2022年的销售额将达到12亿美元(yuan)。

      目(mu)前，GW制药公司(si)正在开发Epidiolex/Epidyolex用于治疗包括Rett综合征在(zai)内(nei)的其他罕见病。GW公司推出(chu)了(le)全球(qiu)首(shou)个植物来源(yuan)的大麻素(su)处(chu)方(fang)药Sativex（nabiximols），该(gai)(gai)药(yao)在美国以外(wai)的许多(duo)多(duo)家被批准，用(yong)于治疗多(duo)发性(xing)硬化症的痉挛(luan)；该(gai)(gai)公司正在推进(jin)Sativex的一个后期项目，以寻求(qiu)FDA批(pi)准(zhun)。该公司管线中有一(yi)系列大(da)麻素候选产品，包(bao)括(kuo)治疗癫痫、自闭症、胶质母细(xi)胞瘤、精神分裂症的(de)化合(he)物。

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cannabidiol在我司的产品编号为BBP01985，CAS No.: 13956-29-1。结构如下: